Bilim insanları, ilk kez bir SMA hastasını doğum öncesinde tedavi etmeyi başardı. 2,5 yaşına gelen çocuk, herhangi bir hastalık belirtisi göstermeden sağlıklı bir şekilde yaşamına devam ediyor.
Anne karnında SMA tedavisi başarıyla gerçekleştirildi
ABD’de gerçekleştirilen ve The New England Journal of Medicine dergisinde yayımlanan çalışma, spinal müsküler atrofi (SMA) hastalığının anne karnında tedavi edilmesiyle tıp dünyasında bir ilke imza attı.
Genetik bir hastalık olan SMA, bebeklerde kas ve solunum güçsüzlüğüne yol açarak ciddi sağlık problemlerine neden olabiliyor. Çoğu vakada, SMA’lı bebekler 2 yaşına gelmeden solunum yetmezliği nedeniyle hayatını kaybediyor.
Deneyde kullanılan tedavi yöntemi
Çalışmaya katılan aile, daha önce SMA nedeniyle bir bebeklerini kaybettikleri için erken tedavi seçeneğini denemek istedi. ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), deneye özel olarak Evrysdi markalı ilacın doğum öncesinde kullanılmasına izin verdi.
- Anneye, hamileliğin son altı haftasında her gün Risdiplam isimli ilaç verildi.
- Doğumdan sonra tedaviye bebeğe ağız yoluyla ilaç vererek devam edildi.
- Sonuç olarak çocuk 2,5 yaşına gelmesine rağmen SMA belirtileri göstermedi.
